Concretizando a Revolução Genômica
           

Durante a última década, a terapia genética tem sido utilizada, com êxito, para tratar inúmeras enfermidades monogênicas sendo técnica promissora no tratamento de doenças de etiologia mais complexas. Porém, o recente desenvolvimento das células tronco pluripotentes induzidas abre a possibilidade de realizar transplantes autólogos de células geneticamente corrigidas. Recentemente, a Agência Europea para controle de medicamentos aprovou o primeiro tratamento de terapia gênica no mundo ocidental. O avanço substancial (comparados com décadas anteriores), nos dá uma expectativa de desenvolvimento de terapias gênicas para a maioria das enfermidades monogênicas. Tendo em conta esta extraordinária oportunidade, estamos propondo a criação de um Consórcio Internacional de Terapia Gênica para as doenças monogenéticas. Este Consórcio facilitaria a coordenação da produção e a disponibilidade de uma variedades de vetores, oligonucleotídeos e proteínas recombinantes incluindo as nucleases Tal-efetoras, assim como, apoiar o desenvolvimento em  modelos animais , estudos pré-clinicos e ensaios. Os recursos financeiros devem atrair a colaboração do setor privado, impulsionando o desenvolvimento de uma indústria de terapia gênica; algo assim é comparado ao Projeto Apollo de exploração da lua que estimulou o crescimento da industria espacial e da computação na década de 60. Neste século, um esforço similar  seria necessário para o desenvolvimento de tratamentos eficazes que levem a cura de doenças aqui na Terra!


Um modelo para o dito consórcio se pode encontrar no campo da Genômica. Os avanços nesse campo têm sido rápidos devido, em grande parte, a formação de consórcios internacionais, tais como os Projetos Genoma Humano e ENCODE (Enciclopédia de elementos de DNA). Estes consórcios contaram com importantes financiamentos de várias agências governamentais, o que permitiu uma intensa colaboração entre cientistas, assim como, o compromisso da indústria para o desenvolvimento de tecnologias de apoio. Os fundos que estiveram disponíveis para esses projetos contrastam fortemente com os orçamentos relativamente limitados que estavam disponíveis para a investigação da terapia gênica. Em geral, a maioria dos investigadores, nessa área, trabalha em equipe de reduzido tamanho, dedicado a enfermidades específicas e dispondo de um orçamento relativamente pequeno. Por outra parte, o financiamento para a investigação de terapia gênica, tende a ser fracionado, com importantes contribuições provenientes de fundações privadas apoiadas por pacientes, familiares e amigos. Ainda que, estas reduzidas equipes de investigação, consigam, inúmeras vezes, apresentar linhas de pesquisa que provem um conceito para uma determinada estratégia de terapia gênica, utilizando cultivos celulares e modelos animais, em geral, carecem de experiência e financiamento para concretizar, de forma eficaz, essas estratégias em ensaios clínicos.

A dispersão dos esforços e os limitados fundos disponíveis para a investigação, determinam que a realização de ensaios clínicos seja extremamente difícil. A criação de um consórcio internacional permitiria as pequenas equipes de investigação aproveitar de uma experiência e infraestrutura mais ampla, aumentando as possibilidades de que, tratamentos potencialmente benéficos, passem a etapa de ensaios clínicos. Existem já consórcios que podem servir de exemplo. As redes de colaboração Européias, patrocinadas pela União Européia, têm demonstrado as vantagens de colaboração entre cientistas de base, investigadores clínicos, indústria, organizações de pacientes e autoridades reguladoras. Este esquema de colaboração e de redes multidisciplinaires interativas, é ideal para fazer frente aos distintos caminhos que oferecem este polifacetado campo. Deste modo, um esforço assim concentrado resulta em uma rentabilidade maior. Um desses grupos, o Consórcio Transatlântico de Terapia Gênica, tem desenvolvido, com êxito, estratégias de terapia gênica e ensaios clinicos, em sua maior parte para enfermidades raras do sistema imunológico e hematológico. No sétimo Programa "Marco da União Européia", foram financiados dois prejotos pan-europeus de tradução a clinica: Um focalizado em enfermidades neurológicas e neurodegenerativas (NEUROMICS), e o outro, em doenças renais raras (EuRenOmics). Nos Estados Unidos, a rede de investigação Clinica em Efermidades Raras foi financiada pelos Institutos Nacionais de Saúde e pelo Escritório de Investigação de Doenças Raras, com o fim de facilitar a colaboração entre especialistas. O Projeto FORGE, do Canadá, organização nacional de médicos e cientístas,

está utilizando tecnologia de sequenciamento de última geração para identificar os genes responsáveis, por 200 transtornos raros, que se têm origem na infância, investigando sua etiologia molecular. O Consórcio Internacional de Investigação de Doenças Raras (IRDiRC), lançado em abril de 2011, tem como objetivo fomentar a colaboração internacional, maximizando os recursos e os esforços de coordenação em investigação sobre doenças raras. O intercâmbio a nível mundial de informação, dados e mostras tem encontrado obstáculos atualmente pela ausência de uma exaustiva classificação de enfermidades raras, terminologia de referência standart, ontologias comuns e exigências de regulação harmonizadas . O IRDiRC tem dois objetivos principais a alcançar o ano de 2020: colocar em dia 200 novas terapias, assim como, os meios para diagnosticar enfermidades mais raras. O grupo desenvolverá logo o marco científico e político para orientar as atividades de ivestigação e fomentar a colaboração entre as partes interessadas para explorar, sistematicamente, as oportunidades de acelerar o desenvolvimento de diagnósticos e terapias para doenças raras. Sem dúvida, se deve destacar que a maioria das 200 terapias propostas atualmente, por este consórcio, se baseiam no uso terapêutico de moléculas pequenas e não em terapia gênica ou celular.

Acreditamos que é necessário desenvolver um consórcio de terapia gênica mais amplo, com um orçamento maior, de forma a alcançarmos um desenvolvimento definitivo de tratamentos de terapia celular e gênica, para a maioria das doenças monogênicas hereditárias, nos próximos 20 anos. Este consórcio permitirá o desenvolvimento de áreas concretas de especialização. Um obstáculo importante, para a comercialização da terapia gênica, para as doenças raras, é a falta de um modelo de negócios sólido para as empresas, devido ao pequeno número de pacientes envolvidos. Fato se dá por ser um tratamento único que possa curar os pacientes, por toda a sua vida e com os requisitos dos organismos federais para avaliação ao longo prazo.

Como foi sugerido recentemente, os fundos de financiamento públicos poderiam ser utilizados para cobrir os custos de instalações de fabricação centralizada e para subvencionar empresas com o necessário conhecimento, como se fez no caso das vacinas. Um consórcio mundial facilitaria também o recrutamento de maiores amostragens de pacientes portadores de enfermidades raras, dando solução ao problema das reduzidas amostras que seriam disponíveis em um só país, permitindo portanto, o desenho de ensaios clínicos mais sólidos. Por último, um consórcio de terapia gênica poderia facilitar a avaliação, ao longo prazo, dos sítios de integração, assim como, os eventos adversos, dando um melhor seguimento na segurança de novos tratamentos. A criação de um Consórcio Internacional de Terapia Gênica, para doenças monogenéticas, seria, para estas enfermidades, o primeiro passo concreto para uma medicina mais personalizada que a investigação genômica é capaz de alcançar. Cabe destacar que algumas destas doenças ( por exemplo, a anemia falciformes e a talassemia-y) afetam milhões de pessoas.

Da mesma forma como foi a busca da humanidade na conquista da lua, em 1960, a proposta da criação de um Consórcio Internacional em Terapia Genética, representa também um importante e majestoso desafio. A sociedade mundial tem obrigação em se empenhar em favor da comunidade de pacientes portadores de doenças raras, colaborando, contribuindo e fomentando a criação de condições necessárias para o cuidado e suporte dos mesmos e seus familiares. Com a criação do Consórcio Internacional, haverá não só a atuação da organização em países desenvolvidos, assim como, em nações pobres e em desenvolvimento. Destaca-se que, o atual estado das pesquisas científicas, em terapia genética, dará a longo prazo, um retorno financeiro, viabilizando, economicamente, a massificação dessa metodologia em todas as nações do mundo. Assim como estamos testemunhando, com o passar dos anos, os importantes avanços com o Projeto Genoma Humano, a tecnologia de correção gênica, acompanhada de suficientes incentivos, proporcionará um imenso impulso econômico baseado nessa técnica. A hora para darmos o primeiro passo é agora !

http://www.nature.com/mt/journal/v21/n2/full/mt20134a.html

Home Sign the Petition Media Executive Committee Gene Therapy Course Duchenne Therapies Gene Therapy Forum Join Us
© 2013 All rights reserved. internationalconsortiumofgenetherapy.com Design by Brasile | Marcello Bossois-MD